2024 年，醫學上帶給我們希望的 10 個好消息
一年即將過去，這一年大家過得好嗎？
2024年的最後一天，丁香醫生想給大家分享一些來自醫學上的好消息。
這些拗口的藥物和技術，或許對大家來說有些陌生，但它們都是醫學上的重要突破，現在或不遠的將來，會讓越來越多人受益。
2024醫學進步：藥物篇
作者：庄時利和
這一年裡有數不清的醫學突破與進步，大家或多或少也有所耳聞。它們誠然重要，但多數離普通人的生活太過遙遠。
在這裡，我更想和大家分享一些更觸手可及的醫學好消息，一些離我們沒有那麼遠的藥物，它們更有希望在將來改變一些人的生活。
01
照亮食物過敏的致命陰影
🏆奧馬珠單抗
食物過敏，一朵籠罩在無數人頭頂的揮之不去的烏雲。
越來越多人對花生、雞蛋、牛奶等食物過敏，癥狀可能會非常嚴重，甚至危及生命。對兒童來說更是一大威脅，讓很多家長提心弔膽。
圖片來源：站酷海洛
來自「奧馬珠單抗」（Omalizumab）的新突破，也許會讓人心下稍安。
奧馬珠單抗不是新藥物，它是全球及國內首個治療哮喘的靶向生物製劑，用於中/重度哮喘的和慢性蕁麻疹的治療。
在2024年，NEJM又發表了一項很重要的研究，發現奧馬珠單抗有望成為抗食物過敏治療的新選擇。這項多中心隨機雙盲對照試驗表明，奧馬珠單抗提高了食物過敏原的耐受性，儘管是非常少量的。
這是一項很關鍵的進步，它的意義並不是讓過敏人士可以大快朵頤，而是降低他們在不小心接觸到過敏食物時的嚴重風險，這對於許多過敏孩子的父母來說格外重要。
更重要的是讓我們看到了過敏治療和預防的希望：在未來，食物過敏或許不再會是圍困一生的陰影和無法擺脫的鐐銬。
02
靶向抑癌，很多肺癌患者壽命或將延長
🏆奧希替尼
對於許多肺癌患者和家屬來說，奧希替尼這個名字並不陌生。
奧希替尼是一種靶向葯，主要用於治療由 EGFR基因突變引起「非小細胞肺癌」。近十年里，這個葯的適應症經過了不斷進化，得以幫助越來越多患者對抗肺癌。
今年的好消息是針對不可切除的 III期非小細胞肺癌患者，這類患者無法手術，以往基本只能做放化療，而新的研究結果發現對於這類患者，奧希替尼顯著延長了中位無進展生存期。
與服用安慰劑的患者相比，服用奧希替尼的患者癌症擴散或惡化的可能性也降低了84%。
這類靶向葯對於中國肺癌患者的意義可能更大，因為 EGFR突變最高的人群之一，就是中國不吸煙的女性肺癌患者。
圖片來源：站酷海洛
奧希替尼的成功也證實，即便對於一些中晚期肺癌患者而言，通過有效的靶向治療可以將癌症抑制數年時間。
朝著與癌共生的願景，人類又邁進一步。
03
爭議與希望並存，糖尿病和肥胖的新葯
🏆司美格魯肽和替爾泊肽
過去幾年，風頭最盛的藥物之一可能是司美格魯肽，也就是大家口中的「減肥針」。
這是一種「GLP-1受體激動劑」類藥物，它並非橫空出世，從發現到應用經歷了近百年的坎坷歷程。
這類藥物最初被批准用於治療2型糖尿病。很快，研究者們發現了它在減肥領域顯示出前所未有的良好效果，同時副作用可控。
2024年6月，減重版司美格魯肽在國內正式獲批上市。這意味著符合條件的減重人群，也可以將其用於長期體重管理。
圖片來源：站酷海洛
作為強勁對手的「替爾泊肽」是雙受體激動劑（GLP-1受體+ GIP受體），在臨床試驗也顯示出非常強大控血糖和降體重效果，並於今年下半年在國內相繼獲批糖尿病和減重適應症。
儘管存在諸多爭議，儘管還存在種種缺點，但這類新葯的問世仍然是很好的消息，畢竟有越來越多人受到肥胖和糖尿病的困擾。
肥胖，作為一種被低估、被污名化的「慢性病」，也真正迎來有葯可醫的時代。
04
預防 HIV感染和艾滋病，有效率近100%
🏆來那卡帕韋（Lenacapavir）
HIV和艾滋病是全球公共衛生領域的重大威脅，每年全球新增超過100萬 HIV感染者。可惜的是，過去幾個候選 HIV疫苗【小編推薦:顯微鏡學家發表對四家疫苗公司的成分分析】接連傳出失敗的消息。
Lenacapavir有望改變這一局面。
今年6月，臨床試驗 PURPOSE1中期分析傳來重磅消息，每年注射兩次的 Lenacapavir在預防年輕女性 HIV感染中顯示出100%的有效率。
3個月後，針對男性等人群的臨床試驗 PURPOSE2傳來的也是同樣的好消息，男性的 HIV感染風險降低了96%。
作為一種暴露前預防藥物，Lenacapavir的最大優勢之一在於依從性良好，僅需每6個月注射一次，明顯比過去的每天口服藥物更好堅持，有望讓更多人避免 HIV感染。
圖片來源：站酷海洛
05
走出絕境，阿爾茨海默病治療迎來突破
🏆侖卡奈單抗和多奈單抗
阿爾茨海默病（Alzheimer`s disease, AD）是世界範圍內最致命、照護成本最高昂、也是負擔最重的疾病之一。
它不是浪漫的故事，而是殘酷的剝奪——對記憶，對認知，對家人的生活。
圖片來源：站酷海洛
在中國60歲以上人群中有近1000萬 AD患者，是千萬家庭不能承受之重。
遺憾的是，阿爾茨海默病是全球新葯研發失敗率最高的領域，接近100%。在過去幾十年，幾乎所有的 AD藥物都在臨床試驗中折戟沉沙，如同被詛咒一般。
希望與絕望的輪迴，終於在這幾年被打破。
全世界真正被證實可以抑制阿爾茨海默病進程的藥物出現了——侖卡奈單抗（Lecanemab）和多奈單抗（Donanemab）。
它們都在3期臨床試驗中顯示，能顯著減緩認知和記憶的衰退速度，並分別有能力清除大腦中的Aβ沉澱/減少日常活動能力下降幅度。
今年6月和12月，兩款藥物相繼獲得了中國葯監局的批准上市。不過仍有局限。這兩個藥物主要針對輕度認知功能障礙和早期 AD患者，對於中重度 AD效果欠佳，且目前價格較為昂貴。
但相較於過去的海量失敗，這兩款藥物能夠打破僵局實屬不易，也為阿爾茨海默病患者和家屬帶來新的曙光。
圖片來源：站酷海洛
以上這些藥物，有些對於國內患者已經觸手可及，有些也有望在將來引進。
這些進步都是基於過去幾年甚至幾十年，全球各國的科學家和醫生不斷研究的結果。醫學的進步總是曲折的，對於新葯而言更多的是試驗失敗的消息，但每年總有一些藥物能從千軍萬馬中脫穎而出，給患者們帶來新的希望。
前些天剛過了冬至，這是一年中黑暗最漫長的一天，自此光明漸長，願2025年我們能看到更多的突破。
2024醫學進步：技術篇
作者：劉漫
06
全球首例豬腎移植：供體缺乏的解決之道
2024年3月，一顆經過基因編輯的豬腎，被成功移植到一名62歲腎衰竭男性體內，這是世界上首次將豬腎移植到活體人體中。不幸的是，該男子從接受移植到死亡，只生存了51天時間。
截至目前，全球範圍已完成了3例豬腎活體移植，儘管前兩例豬腎移植手術的患者因心臟疾病和免疫排斥等問題不幸離世，但全球第三名豬腎移植患者現已出院，且術後狀態良好。
圖片來源：站酷海洛
器官移植供體缺口很大，每年全球有百萬患者在等待器官的過程中抱憾離世，開發同種器官移植的替代技術可以說是絕境中的無奈之舉。
從神話到現實，每一次的器官移植嘗試都是醫學進步的見證。有理由相信，未來器官供體將不是器官移植的最大障礙，每一位患者也將被作為這一歷程中的英雄所銘記。
07
全球首例幹細胞治療恢復視力：重見光明
2024年11月，《柳葉刀》雜誌發表了誘導多能幹細胞（iPSC）治療角膜緣幹細胞缺乏症（LSCD）的臨床試驗結果。
研究人員將誘導多能幹細胞生成的一層角膜上皮細胞片，移植給四名雙眼角膜均嚴重損傷的患者，治療後，患者的視力迅速改善，三名患者的效果穩定維持超過一年。
盲人的世界裡少了一束光，而如今在現代醫學的前沿，幹細胞治療已觸摸到了讓他們重見光明的門檻。
圖片來源：站酷海洛
期待幹細胞能引領著再生醫學，實現「假如給我三天光明」和「向天再借五百年」的夢想。
08
人造子宮試驗：早產兒的生命支持
今年鄭州大學第一附屬醫院一團隊，宣布完成了「去 ECMO（體外肺膜氧合）人造子宮」動物試驗。
研究人員將一隻4月齡的胎羊從母體子宮取出，放置到人工羊水中，分離出臍帶動、靜脈，與母體建立體循環連接後靠母體維持胎羊的生命體征。後續胎羊短時間內良好的存活狀態，也意味著「去ECMO人造子宮」試驗初步成功。
與異種器官移植相比，人造子宮面臨著更為嚴峻的倫理挑戰。
「人造子宮」不是「子宮工廠」。擱置爭議後，更值得期待是這項技術對於極早產兒救治的幫助，以及建立更為有效的圍產期生命支持體系。
圖片來源：站酷海洛
09
AI+醫療重大突破：開啟新時代
人工智慧正以前所未有的速度發展，給各行各業帶來翻天覆地的變化，醫學領域也是如此。
2024年9月，Nature雜誌上展示的全新腫瘤診斷 AI，能夠在多達19種癌症類型中發揮腫瘤診斷和治療策略引導等多種能力，並且預測準確性要優於過往的 AI診斷系統。
同時在各大醫學頂刊也發表多項研究指出，大語言模型在診斷基準測試中超越了人類。
根據最新的論文（預印本），o1-preview模型在診斷臨床推理上遠遠優於醫生，AI和人類對143項困難的基準病例診斷結果準確率分別為約80%和30%。
圖片來源：站酷海洛
AI在醫學領域的應用飛速擴展，尤其是在影像分析、藥物研發和疾病診斷等方面的準確性和效率進一步提高，已成為現代醫學的重要支柱。
在實際醫療應用中，AI還面臨種種挑戰。但按照現在進程，賽博看病，指日可待。
希望它能造福人類。
10
CAR-T挑戰腦腫瘤：從不可能到可能
CAR-T細胞療法堪稱是革命性的癌症治療方法，在血液腫瘤領域已經取得了顯著的治療成果。
2024年，CAR-T在腦腫瘤領域給我們帶來新的希望。膠質母細胞瘤等腦原發性惡性腫瘤極為棘手，一直以來無葯可醫，致死率極高。
圖片來源：站酷海洛
今年 NEJM和 Nature等雜誌接連發表了 CAR-T治療致命性腦腫瘤的里程碑進展，在這些研究中，CAR-T細胞療法縮小了患者膠質母細胞瘤、瀰漫性中線膠質瘤等腦腫瘤，恢復了神經功能。
其中，在斯坦福大學醫學院開展的一項試驗中，參與試驗的11例患者中，9例顯示治療獲益，4例患者的腫瘤體積分別縮小了52%、54%、91%和100%。
參與者中有一位名叫 Drew的20歲男孩，經治療後，他的腫瘤在持續30多個月的時間裡完全消失，身體恢復正常。
如今，Drew已經成為了一名大學生。
圖片來源：站酷海洛
願醫學進步惠及更多人，向探索者們致敬。也願今天的這篇文章，能為大家帶來一束光，一點喜悅與釋懷，一些對未來的美好期許。
讓我們帶著希望步入2025。
新的一年，願健康更多，生活更好！
來源：丁香醫生